Чума коррупции. Восстановление веры в обещания науки - Кент Хекенлайвли
Препарат восстанавливал 17 типов мультисистемных нарушений, включая структуру синапсов мозга, межклеточную сигнализацию, социальное поведение, двигательную координацию и нормализацию митохондриального метаболизма. "Поразительная эффективность, продемонстрированная в данном исследовании при использовании APT [антипуринергической терапии] для перепрограммирования реакции клеток на опасность и уменьшения воспаления, демонстрирует возможность разработки совершенно нового класса противовоспалительных препаратов для лечения аутизма и ряда других расстройств", - сказал Навье.
Навье добавил к этим первоначальным исследованиям мышей, возраст которых соответствовал тридцати годам жизни человека, и мышей с синдромом Fragile X, часто называемым генетическим аутизмом. Мы считаем аутизм болезнью ускоренного старения, поэтому молекулярные пути генетических заболеваний типа Fragile-X и синдрома Ретта могут иметь соответствующие сходства. (Синдром Ретта вызывается генетическим дефектом метил-связывающего белка ДНК MECP2). Результаты двух других испытаний были столь же успешными, что свидетельствует о том, что даже возраст или генетический статус могут не влиять на успех этого лекарственного вмешательства.
В конце концов, Навье получил разрешение испытать этот африканский препарат от сонной болезни столетней давности на детях с аутизмом. В мае 2015 г. было начато исследование UCSD Suramin Autism Treatment Trial, которое завершилось в марте 2016 г. Исследование было слепым, пять детей получали препарат, а пять - плацебо. В обновленном отчете о клинических испытаниях от 18 января 2016 г. компания Naviaux написала следующее:
Сурамин позволил добиться улучшения всех основных симптомов аутизма. У всех 5 детей, которые, по нашему мнению, получали лечение, наблюдались значительные улучшения в области языка, социального взаимодействия и выражения интересов. Сурамин, по-видимому, действует на фундаментальном уровне. Устраняя барьеры развития, вызванные реакцией клеточной опасности, сурамин позволил детям с аутизмом начать проходить те стадии развития, которые они не проходили ранее. Физиологические отклонения, контролируемые стволом мозга и связанные с низким парасимпатическим тонусом, хорошо известны при аутизме. Многие из них были устранены в течение нескольких часов после однократного приема сурамина.
Это отчет родителей испытуемого номер один, участвовавшего в исследовании сурамина в UCSD. Я хочу, чтобы вы представили, как бы вы отреагировали, если бы это был ваш ребенок. Родители этого ребенка - врачи, поэтому их наблюдениям можно доверять:
Можете ли вы представить себя в роли родителя одного из запертых пациентов в фильме "Пробуждение"? Нашему сыну 11 лет. В полтора года он знал цвета, формы и цифры на английском, испанском и фарси. Он мог собирать пазлы быстрее, чем кто-либо в его возрасте. Он был общителен и увлекал за собой других. К трем годам все эти языковые и коммуникативные навыки были утрачены, и ему был поставлен диагноз "аутизм".
В первый вечер, съев весь свой ужин, он спокойно посмотрел на меня и сказал: "Я закончил свой ужин". Раньше он никогда так не говорил. Обычно, закончив ужин, он говорил: "Я сделал это". Через два дня после инфузии, во время повторного визита в инфузионный центр, он четко сказал медсестре: "Я снова хочу в туалет". Это была, пожалуй, самая длинная фраза в его жизни. Через шесть дней после инфузии он начал просить попробовать новую и разнообразную пищу. Он ел салат-латук! Это была большая перемена, потому что обычно он очень привередлив в еде.
В течение последних восьми лет мы упорно работали, пробуя все новые методы лечения аутизма, которые казались нам разумными. Ничто не приблизилось к тому эффекту, который мы наблюдали от сурамина. Всего одна доза сурамина позволила нам взглянуть на того ребенка, который был заперт в своей болезни.
Представьте себе, что вы являетесь родителем того запертого пациента из фильма "Пробуждение". Когда пациенты, наконец, просыпаются, улыбаются и танцуют. Но потом все это забирают?
Зная, что мы знаем о страданиях детей с аутизмом и их родителей, мне трудно читать этот рассказ и не задаваться вопросом, почему федеральное правительство не продвигается вперед со всей возможной скоростью, чтобы этот препарат был одобрен для использования при аутизме.
Насколько это может быть сложно?
Сурамин используется уже более ста лет и входит в список основных лекарственных средств Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ). Это препараты, которые считаются наиболее эффективными и безопасными для удовлетворения важных потребностей системы здравоохранения. Единственная причина, по которой возникла проблема, - это то, что в 1980-х годах онкологические ковбои давали такие высокие дозы ВИЧ-СПИДу и онкологическим больным, что происходило повреждение почек. То количество препарата, о котором мы говорим, давая его этим детям, составляет менее 5% от дозы, которая была безопасной на протяжении более 75 лет.
Возможно, реальная проблема заключается в том, что сурамин не имеет патента, а значит, компании Bayer, владеющей им, необходимо создать несколько иную молекулу, чтобы иметь возможность вывести ее на рынок и заработать миллиарды.
В начале своей работы Навье охотно консультировался со мной, но когда он узнал, что со мной произошло, то прервал все контакты. В конце концов, сурамин лучше всего действовал на гамма-ретровирусы, а также на дефекты метилирования и митохондриальные дефекты, связанные с наиболее восприимчивыми к повреждениям людьми. И все же я не уверен, что при встрече с Богом мне захочется говорить ему, что я был в безопасности, пока люди страдали. Если страдают другие, я не хочу, чтобы Бог спрашивал меня, почему я ценил свою репутацию больше, чем нужды других.
Приведенное ниже высказывание взято из статьи Навье, опубликованной в 2018 году. Я хотел бы, чтобы все ученые могли заниматься своей работой, не опасаясь преследований. Но я боюсь, что это не так, когда человек сталкивается с мощными интересами.
Миалгический энцефаломиелит/синдром хронической усталости (МЭ/СХУ) представляет собой программу энергосбережения - комплекс метаболических изменений и изменений экспрессии генов, - которая позволяет выживать в суровых условиях окружающей среды за счет снижения функциональных возможностей, хронических страданий и инвалидности... Однако известно несколько состояний сохранения энергии, которые активируются в суровых условиях среды. Одно из них называется dauer, что в переводе с немецкого означает "упорство", "выдержка". При активации состояния dauer в суровых условиях продолжительность жизни классической генетической модельной системы
